西北大學(xué)和凱斯西儲(chǔ)大學(xué)的科學(xué)家研制出第一種基于聚合物的治療方法，用于治療亨廷頓氏病，這是一種無(wú)法治愈的使人衰弱的疾病，會(huì)導(dǎo)致腦神經(jīng)細(xì)胞崩潰。

亨廷頓氏病患者體內(nèi)存在基因突變，導(dǎo)致大腦中的蛋白質(zhì)發(fā)生錯(cuò)誤折疊和聚集。這些聚集物會(huì)干擾細(xì)胞功能，最終導(dǎo)致細(xì)胞亡。隨著病情的進(jìn)展，患者會(huì)失去說(shuō)話、行走、吞咽和集中注意力的能力。大多數(shù)患者在癥狀首次出現(xiàn)后 10 至 20 年內(nèi)亡。

這種新療法利用了肽刷聚合物，這種聚合物可以作為屏障，防止蛋白質(zhì)相互結(jié)合。在小鼠研究中，這種療法成功挽救了神經(jīng)元，逆轉(zhuǎn)了癥狀。接受治療的小鼠也沒(méi)有出現(xiàn)明顯的副作用，證實(shí)這種療法無(wú)且耐受性良好。

盡管該治療方法需要進(jìn)一步測(cè)試，但研究人員設(shè)想，未來(lái)某一天，該治療方法可以以每周注射一次的方式進(jìn)行，以延緩疾病發(fā)作或減輕基因突變患者的癥狀。

該研究于11月1日發(fā)表在《科學(xué)進(jìn)展》雜志上。

“亨廷頓舞蹈癥是一種可怕且隱匿的疾病，”領(lǐng)導(dǎo)聚合物治療研發(fā)的西北大學(xué)的 Nathan Gianneschi 說(shuō)。